Las enfermedades de depósito lisosomal ejemplifican a la perfección la importancia de que los pacientes se agrupen en asociaciones activas en la mejora de su calidad de vida.
Una de las razones de ser del asociacionismo de pacientes es tapar los agujeros que las autoridades (por incapacidad u omisión) no logran cubrir. «El movimiento asociativo ayuda a que los pacientes encuentren un camino, una guía, porque son familias que necesitan acompañamiento y ayuda». Son palabras de Jordi Cruz, director de MPS-Lisosomales, miembro del Patronato de la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) y fundador de la Asociación de Hemoglobinuria Paroxística Nocturna (HPNE).
MPS-Lisosomales es un ejemplo paradigmático de la increíble capacidad de adaptación de las asociaciones de pacientes de enfermedades poco frecuentes o minoritarias (en su caso, las de depósito lisosomal). Su origen data de 2003 y se concentraba en una única enfermedad. A partir de 2005 adquirió su actual denominación tras ir incorporando nuevas enfermedades de la misma familia. "Poco a poco ha ido agrupando a todas las patologías lisosomales, que se han sumado a raíz de las peticiones de familias que se encontraban huérfanas de una asociación que las ayudara y representara", explica Cruz.